Персонализированная медицина нового поколения: клональная реконституция гемопоэза и CHIP-основанная
генной терапией понималось лечение наследственных заболеваний путем коррекции мутантных генов на уровне хромосомной ДНК. Однако сложность проблемы заставила ученых пересмотреть взгляды на данную методологию. К настоящему времени исследователи лишь нащупали подходы к такому решению проблемы (технология химеропластики). Ввиду сложности задачи корректировки повреждений генома, наибольшее распространение получили методы, основанные на введении в организм больного полноценных, функционально активных (терапевтических) генов в составе плазмидной ДНК (Бабаев А. А. с соавт., 2007). В последние годы генная терапия получила новый инструмент коррекции генома, называемый редактирование генов, или редактирование геномов, – это тип генной инженерии, при котором ДНК вставляется, удаляется или заменяется в геноме клеток организма с использованием специализированных программируемых нуклеаз или «молекулярных ножниц» (Ребриков Д. В., 2016). Быстро развивающиеся технологии редактирования генома из научно-исследовательских лабораторий уверенно переходят в клиническую практику. Разработаны принципиально новые методы изменения генома человеческих эмбрионов на ранних стадиях развития, и разрешены к клиническому применению самые дорогостоящие инновационные генотерапевтические препараты. Создан молекулярный инструментарий для исправления генетических нарушений у людей в любом возрасте. Врач, по сути, становится корректором генетической инструкции по построению и функционированию организма человека (Бабаев А. А. с соавт., 2007).
В настоящее время в борьбе со старением человека, при терапии рака и других злокачественных онкологических заболеваний, нейродегенеративных болезней и особенно наследственных болезней предпочтение отдается генотехнологиям. Основные надежды ведущие мировые специалисты в области генотехнологий возлагают исключительно на геномное редактирование. Однако безопасность этих технологий вызывает много вопросов и сомнений, так как нельзя исключить ошибки в расчетах и ятрогенный человеческий фактор. Как говорил великий российский ученый С. П. Королёв (1965), проложивший дорогу в космос: «Там, где есть человеческий фактор, всегда есть высокий риск фатальных ошибок». Поэтому разработка и создание новых, более безопасных технологий генной терапии для персонализированной медицины, основанных на альтернативных геномному редактированию научных принципах работы, приобретает большую актуальность и практическую значимость для клинической практики.
Для решения столь сложной и пока не решенной поставленной задачи надо получить ряд принципиально важных ответов на центральные вопросы проблемы генотерапии. Какие клеточные системы могут и должны стать главным объектом и центральной биологической мишенью современной генотерапии в борьбе со старением и основными болезнями цивилизации (БЦ)? Как правильно доставить генетический материал в соматическую клетку